在大量肿瘤样品测序研究获得不断增加的潜在肿瘤基因基础上，建立体内快速验证这些潜在肿瘤相关基因的策略是非常必要和有实际意义的。

致癌基因依赖现象是指某些肿瘤形成完全依赖于单一致癌基因。由于条件性GEM模型对基因的修饰是不可逆的，因而不适合研究致癌基因依赖性。因此需要选择不同的调控诱导策略进行相应的研究，例如将致癌基因与ERT融合达到控制其表达的目的。

尽管有不断改善的肿瘤治疗选择策略，转移疾病仍然是引起癌症死亡的主要原因。转移过程是通过肿瘤细胞与肿瘤微环境相互持续作用而形成的复杂多步骤过程。

在揭示肿瘤细胞外部因子如癌症相关成纤维细胞(CAFs) 和免疫细胞与肿瘤形成过程等作用方面，GEM模型已发挥了不可取代的作用。

揭示肿瘤发生过程中的细胞来源将为开发与改善治疗策略提供非常重要的理论基础。应用GEM模型已经成功阐明了某些不同肿瘤类型的细胞起源。

考虑到不是所有的癌基因都是维持肿瘤形成必须的，因此，在针对相应靶点药物，开展人体临床试验前，即在临床前的动物体内，验证灭活TSG，或者降低致癌基因是否能引起进行中肿瘤的萎缩成为非常重要的试验。

为了将临床试验中抗肿瘤新疗法失败的风险尽量降低到最低，建立临床前高效及预测性强的体内模型，客观评估相应药物效应及耐受性就显得更加重要。

在过去十年，通过对免疫反应的深刻揭示与认识，建立了利用病人免疫系统攻击肿瘤的治疗策略。近年来的黑色素瘤和肺癌临床病人试验已证实，包括抗CTLA-4和抗PD-1的免疫检查点抑制物，对增强病人有效抗肿瘤免疫及改善生存率等方面具有巨大潜力。