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疾病与药物研究

  • 清华大学副教授邵玥团队与合作者利用人多能干细胞,首次在体外培养出一种包含胃底和胃窦双极分布的胃器官发育模型,破解了WNT信号梯度悖论,建立了微尺度组织定向组装技术,可对类胃囊中不同谱系的组织模块独立开展基因编辑。相关研究成果近日发表于《自然》。
  • 作为大脑的“免疫哨兵”,小胶质细胞既能在神经发育时修剪突触、塑造神经网络,又能在炎症反应中清除病原体和细胞碎片,还能在血管损伤、神经退行性疾病等多种场景中快速响应扰动。
  • 近日,中国科学院广州生物医药与健康研究院(以下简称“广州健康院”)王金勇研究员团队在Journal for ImmunoTherapy of Cancer杂志在线发表了题为“CD33KO-CD33-mesothelin loop CAR design avoids fratricide and improves efficacy of iNK cells against acute myeloid leukemia”的研究论文。
  • 2025年9月1日,中国科学院动物研究所魏妥研究组联合北京大学未来技术学院程强课题组,在《Nature Materials》杂志上在线发表了题为“Tissue-specific mRNA delivery and prime editing with peptide–ionizable lipid nanoparticles”的研究论文。
  • 近日,清华大学航天航空学院副教授邵玥团队与昆明理工大学、北京华大生命科学研究院、国科温州研究院等机构的科研人员合作,在人类胃器官早期发育机制与体外重构研究方面取得重要进展。
  • 本研究由四川大学华西医院邵彬、张平、郭应强共同通讯在《Signal transduction and targeted therapy》上发表论文,本研究聚焦于死亡细胞释放的自身DNA在AKI进展中的作用,并探索了泛素编辑酶A20如何调节自身DNA介导的炎症反应,为AKI的治疗提供了新的思路和策略,有望为AKI患者带来新的希望。
  • 近日,由浙江大学良渚实验室、东部战区总医院国家肾脏疾病临床医学研究中心和浙江大学生命科学研究院等单位合作完成一项最新研究论文9月10日在《自然》发表。该研究首次证实人类PLD4缺陷可导致SLE并阐明了其致病机制。研究团队认为,该研究不仅拓展了对SLE遗传背景的认识,也为未来开展基于基因分型的个体化精准诊疗提供了重要理论依据。
  • 近日,上海交通大学医学院附属瑞金医院黄国瑞研究员/宁光院士团队在Nucleic Acids Research在线发表题为“WBSCR16 is essential for mitochondrial 16S rRNA processing in mammals”的研究论文。该研究揭示了WBSCR16调控哺乳动物线粒体核糖体16S rRNA加工的关键作用,并阐明了其维持脂肪组织能量代谢稳态的机制。这一发现深化了对线粒体基因…
  • 近日,君实生物发布公告称,公司控股子公司上海君拓生物医药科技有限公司收到国家药品监督管理局核准签发的《药物临床试验批准通知书》,JT118注射液(项目代号“JT118”)的临床试验申请获得批准,同意开展用于预防猴痘病毒感染的临床试验。据悉,这是全球首个具有多表位嵌合免疫原的猴痘疫苗,同时也是国内首款获批临床试验的猴痘重组蛋白疫…
  • 在PTEN被发现前,经典的抑癌基因(如p53和RB)均以蛋白质调控为核心——p53作为“基因组守护者”监控DNA完整性,RB则充当细胞周期的“分子刹车”。它们如同细胞质量控制体系的“蛋白质督察”,通过调控关键蛋白的活性或稳定性来维持稳态。
  • 这个神奇的基因名叫METTL3。有研究表明,缺失METTL3会扰乱子宫内膜的结构和功能,降低生育能力,这突显了METTL3在子宫内膜容受性中的关键作用[1]。那METTL3究竟是“何方神圣”?
  • 近日,中国科学院过程工程研究所联合深圳市第二人民医院,设计并创建硒化神经干细胞外泌体SeNExo,能够缓解神经元凋亡、恢复胶质稳态、重塑胶质-神经网络,在小鼠脑损伤和脊髓损伤模型中获得良好疗效。
  • 甲基丙二酸血症(MMA)是一种常染色体隐性遗传的有机酸血症,其最常见的病因是MMUT基因的功能丧失性突变。MMUT基因编码线粒体基质中的关键酶——甲基丙二酸单酰辅酶A变位酶(MCM)。
  • 南方医科大学皮肤病医院教授荣知立/杨斌团队首次阐明RNA表观修饰通过“SLC15A3-TASL-IRF5”信号轴驱动巨噬细胞M1极化,参与银屑病发病的新机制。这一发现为炎症性皮肤病的治疗提供了全新的干预靶点。相关成果近日发表于《先进科学》(Advanced Science)。
  • 近日,中国科学院广州生物医药与健康研究院许永团队针对溴结构域家族蛋白抑制剂选择性难题,报道了一种在急性髓系白血病(AML)治疗中具有显著疗效的BRD9选择性抑制剂Y22073(专利申请号:2025100176011.1),为AML 精准治疗提供了全新解决方案。
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